ڈوچین پٹھوں کے ڈسٹروفی (ڈی ایم ڈی) نئی ڈرگ ویاگرا نے لیچنگ میں 100 سے زیادہ بچوں کو فائدہ پہنچایا ہے

ڈوچین پٹھوں کے ڈسٹروفی (ڈی ایم ڈی) نئی ڈرگ ویاگرا نے لیچنگ میں 100 سے زیادہ بچوں کو فائدہ پہنچایا ہے

حال ہی میں ، ہینن بوئو لیچنگ انٹرنیشنل میڈیکل ٹورزم پائلٹ زون (اس کے بعد "لیچنگ" کہا جاتا ہے) ایک بار پھر میڈیکل فیلڈ کی توجہ کا مرکز بن گیا ہے۔ ڈوچن پٹھوں کے ڈسٹروفی (ڈی ایم ڈی) کے علاج کے لئے دنیا کی پہلی جین تھراپی دوائی ، وورولون ، لیچنگ میں لانچ کی گئی ہے اور اس نے 100 سے زیادہ بچوں کو فائدہ پہنچایا ہے۔ اس پیشرفت نے ڈی ایم ڈی اور ان کے اہل خانہ کے مریضوں کو نئی امید لائی ہے۔

1. ورارمولورون: ڈی ایم ڈی علاج کے لئے نئی امید

ڈوچن پٹھوں کے ڈسٹروفی (ڈی ایم ڈی) ایک نایاب موروثی پٹھوں کے ایٹروفی بیماری ہے جو بنیادی طور پر مرد بچوں کو متاثر کرتی ہے۔ مریضوں کو عام طور پر بچپن میں پٹھوں کی کمزوری کا سامنا کرنا پڑتا ہے ، آہستہ آہستہ اپنی عمر کے ساتھ چلنے کی صلاحیت سے محروم ہوجاتے ہیں ، اور آخر کار سانس یا دل کی ناکامی کی وجہ سے وقت سے پہلے ہی مر جاتے ہیں۔ ایک ناول اینٹی سوزش والی دوائی کے طور پر ، ویمولورون روایتی گلوکوکورٹیکائڈز کے سنگین ضمنی اثرات سے گریز کرتے ہوئے منفرد میکانزم کے ذریعہ پٹھوں کی سوزش اور فبروسس کو کم کرتا ہے۔

ورارمولورون کے اہم فوائد میں شامل ہیں:

1. بیماری کے بڑھنے میں نمایاں تاخیر

2. ہڈی اور نمو کی روک تھام جیسے ضمنی اثرات کو کم کریں

3. مریضوں کے معیار زندگی کو بہتر بنائیں

2. لیچنگ نئی دوائیوں کے نفاذ کو تیز کرنے کی کوشش میں برتری حاصل کرے گا

چین کے واحد "میڈیکل اسپیشل زون" کی حیثیت سے ، لیچنگ نے گھریلو مریضوں کو بیک وقت بین الاقوامی جدید دوائیں استعمال کرنے کے قابل بنانے کے لئے "پہلی بار" پالیسی منظور کی ہے۔ لیچنگ میں وامولوولونگ کا تیزی سے نفاذ اس پالیسی کی بڑی قدر کی عکاسی کرتا ہے۔

3. مریض نمایاں طور پر فائدہ اٹھاتے ہیں اور ان کے معیار زندگی کو بہتر بناتے ہیں

لیچینگ میڈیکل انسٹی ٹیوشن کے فراہم کردہ اعداد و شمار کے مطابق ، وامولولون کے ساتھ سلوک کیے جانے والے بچوں نے کئی پہلوؤں میں نمایاں بہتری ظاہر کی۔

4. ماہر کی رائے: پیشرفت کے علاج کے اختیارات

بیجنگ چلڈرن ہسپتال میں محکمہ نیورولوجی کے چیف فزیشن لی منگ نے کہا: "وامولورون کا تعارف ڈی ایم ڈی کے علاج میں ایک نیا مرحلہ ہے۔ روایتی ہارمونز کے مقابلے میں ، یہ افادیت کو برقرار رکھتے ہوئے ضمنی اثرات کو نمایاں طور پر کم کرسکتا ہے ، جو بچوں میں طویل مدتی علاج کے لئے خاص طور پر اہم ہے۔"

شنگھائی جیاوٹونگ یونیورسٹی آف میڈیسن سے وابستہ ژنہوا اسپتال کے نیوروومسکلر بیماری کے مرکز کے ڈائریکٹر ژانگ وی نے نشاندہی کی: "لیچنگ کی پالیسی ہمیں مریضوں کو جلد از جلد جدید ترین بین الاقوامی علاج مہیا کرنے کی اجازت دیتی ہے۔ ویمولولن کے اچھے نتائج جلد سے زیادہ ہیں ، اور ہم اس کی منظوری سے ملک بھر میں اس کی منظوری کے منتظر ہیں۔"

5. مستقبل کا آؤٹ لک: زیادہ سے زیادہ مریض فائدہ اٹھائیں گے

لیچنگ میں وامولولونگ کی کامیاب درخواست کے ساتھ ، متعلقہ محکمے چین میں اس کی رجسٹریشن اور منظوری کے عمل کو تیز کررہے ہیں۔ توقع کی جارہی ہے کہ 2024 میں نیشنل میڈیکل پروڈکٹ ایڈمنسٹریشن کے ذریعہ اس دوا کی منظوری دی جائے گی ، جس سے ڈی ایم ڈی والے زیادہ مریضوں کو فائدہ پہنچے گا۔

ایک ہی وقت میں ، لیچنگ دیگر نایاب بیماریوں کے لئے جدید ادویات کے تعارف کو بھی فعال طور پر فروغ دے رہے ہیں ، جن میں شامل ہیں:

1. ریڑھ کی ہڈی کے پٹھوں کی atrophy (SMA) کے لئے نیا علاج

2. ہیموفیلیا جین تھراپی کی دوائیں

3. نایاب ٹیومر کو نشانہ بنانے والی دوائیں

لیچینگ میڈیکل ٹورزم پائلٹ زون ایڈمنسٹریشن بیورو کے ڈائریکٹر گو گینگ نے کہا: "ہم اپنے پالیسی فوائد کو مکمل کھیل دیتے رہیں گے تاکہ چینی مریضوں ، خاص طور پر نایاب بیماریوں میں مبتلا افراد کو فائدہ پہنچانے کے لئے مزید بین الاقوامی جدید طبی کامیابیوں کی اجازت دی جاسکے۔"

6. مریض کی کہانی: ایک فیملی امید حاصل کر رہا ہے

ہنان سے تعلق رکھنے والا 9 سالہ بچہ ژاؤجی (تخلص) ، ورومولونگ کے فائدہ اٹھانے والوں میں سے ایک ہے۔ اس کی والدہ ، محترمہ وانگ ، نے شیئر کیا: "تین ماہ کے علاج کے بعد ، ژاؤوجی کی پٹھوں کی طاقت میں نمایاں اضافہ کیا گیا ہے ، اور اب وہ خود ہی سیڑھیاں نیچے جاسکتا ہے۔ یہ ہمارے لئے ایک معجزہ کی طرح لگتا ہے۔"

اسی طرح کی کہانیاں لیچنگ میں جاری ہیں۔ جیسا کہ علاج جاری ہے ، ڈی ایم ڈی والے زیادہ سے زیادہ بچوں سے توقع کی جاتی ہے کہ وہ بہتر معیار زندگی اور ترقی کے امکانات حاصل کریں گے۔

لیچنگ میں وررمولونگ کی کامیاب اطلاق نہ صرف ڈی ایم ڈی والے مریضوں کے لئے امید لاتا ہے ، بلکہ چینی طبی جدت کی بڑی صلاحیت کو بھی ظاہر کرتا ہے۔ پالیسی کی مدد سے ، زیادہ "زندگی بچانے والی دوائیں" چین میں ان کے داخلے کو تیز کردیں گی اور نایاب بیماریوں کے مریضوں کی قسمت کو تبدیل کردیں گی۔